研究的方法新药发明与研发

潜在药物的发明

礼来制药的发明流程始于对特定疾病和患者需求的关注。我们的发明科学家致力于寻找在既定疾病中发挥重要作用的人体生物靶标。他们利用这一信息来创建或寻找有望在将来成为药物的独特分子,并根据靶标对数百万分子进行筛选,挑选最有希望的线索。

在发明流程找到最有希望的线索之后,距离在人体内试验该复合物还有很长的路要走。

潜在药物研发

在研发阶段,礼来制药的科学家将了解有关新复合物在人体内的新陈代谢方式及疾病干预机制的更多信息。能否找到一种切实可行的方法,为该生物靶标运载该分子?化学成分、分子大小以及人体组织和器官内的天然屏障对此有着怎样的影响?该运载工具应为口服、注射还是其他方法?药物在人体内释放和传播的速度有多快?

研究人员需要进一步探索,以确定药物起效所需的剂量,以及可能对患者有毒的剂量水平。他们还会探索许多实际问题,例如礼来制药能否大规模生产该复合物,以及该复合物是否足够稳定,对患者而言始终有效且安全。 而所有这一切,均是为了能根据首个人类剂量给药做准备。

通过临床研究证明药物安全性和疗效。

临床研究及批准流程旨在证明潜在新药物对患者安全,可有效治疗目标疾病。

礼来制药在全球各地开展临床研究,并在世界上143个国家和地区行销其药物。也就是说,我们首先必须在各个国家完成监管批准流程,然后才能为全球各地的患者带来创新药物。

在任何人士服用潜在新药物之前,均需开展临床前研究,以获取有关药物安全性和疗效的初始证据。这可能包括通过在实验室器皿或其他装置中完成的试验(称为“体外研究”)或限定动物研究收集的数据。临床前研究的主要目的是证明下一步工作的合理性。

接下来,将在人类身上开展三个阶段的临床研究:

阶段1旨在确认该分子的安全性、它在人体内的作用方式以及可能产生的副作用。本研究的参与者均为健康志愿者(而不是目标疾病的患者),通常需要的人数为20到80人。

阶段2标志着就实际患有该疾病的患者开展的对照试验的开始,目的是要证明该药物的疗效。患者的总数仍然很小,或许只有几百人。这一阶段还会产生有关潜在新药物的短期副作用和相关风险的更多信息。

阶段3寻求通过从几百到几千不等的大量疾病患者,提供关于药物疗效和安全性的确切证据。这一广泛的数据可为根据普通人群推断相关结果以及产品随附的标签信息提供依据。

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